Science:華人團隊解決異種器官移植難題

時間:2017-08-14 11:13:50來源:學術經緯作者:
日前,《科學》雜志在線刊登了一項重量級的研究。來自浙江大學、云南農業大學、重慶第三軍醫大學、哈佛大學以及其他科研機構與公司的團隊使用CRISPR-Cas9基因編輯技術,

      日前,《科學》雜志在線刊登了一項重量級的研究。來自浙江大學、云南農業大學、重慶第三軍醫大學、哈佛大學以及其他科研機構與公司的團隊使用CRISPR-Cas9基因編輯技術,一舉解決了將豬器官移植到人體內的關鍵難題。這項研究的通訊作者是2017全球青年領袖,80后科學家楊璐菡博士。
      器官移植手術影響了全球數百萬人的生命。以美國為例,此時此刻,正在排隊等待器官移植的患者人數高達12萬。然而,每年能夠用于移植的器官數量非常有限,成功進行的器官移植手術僅有3萬多例。據估計,在2016年,每天都有22名患者在等待器官移植的過程中死去。
      上世紀90年代,醫學研究者們曾嘗試解決這一問題。他們給出的策略是異種移植,即在人體內移植入動物器官。在這些動物中,豬的器官在尺寸與功能上和人體器官較為接近,因此也獲得了研究人員的關注。然而,豬的基因組里含有內源性逆轉錄病毒(PERV)的序列,對人體有潛在的健康風險。直接將豬的器官移植入人體,可能會導致新型疾病的傳播。幾十年里,科學家們也一直在試圖解決這個難題。
      CRISPR-Cas9基因編輯技術的橫空出世,讓科學家們看到了曙光。一方面,它能精準地去除豬基因組里的PERV序列,降低人體感染疾病的風險;另一方面,它甚至能減少人體對豬器官產生的強烈免疫反應。“過去,這些障礙是不可逾越的,”楊璐菡博士說:“但現在,利用基因編輯技術,我們有望同時解決這兩大問題。”
      在今天的這篇《科學》論文中,研究人員證實了這一思路的可行性。使用CRISPR-Cas9技術,這支跨國團隊在豬的原代細胞系(porcine primary cell line)里,成功使所有的PERV序列失活!隨后,他們又使用“克隆技術”(體細胞核移植技術),培育出了豬的胚胎,并將這些胚胎移植到了代孕的母豬體內。隨后,他們檢測了出生的小豬體內的基因組DNA和mRNA水平,證實PERV序列繼續處于失活狀態。換句話說,將這些豬器官移植到人體里的關鍵安全隱患,已經得到了成功解決。
      “在我們的研究前,這些經過基因改造的豬能否存活,在科學上有很大的不確定性。”楊璐菡博士說。如今,我們已經不再需要為此擔憂。
      受克隆技術本身所限,小豬成功出生的概率只有約1%。但可喜的是,基因編輯并不會降低克隆技術的成功率。1%的概率在應用上也具有可操作性。目前,已經有37頭小豬使用這個手段誕生,所有的小豬體內,PERV都處于失活狀態。
      “如果豬器官的移植安全有效,這會極大改變器官移植的面貌。” David Klassen博士說道。他是一家非營利性機構的首席醫學官,這個機構管理了整個美國的器官移植系統。
      解決了PERV帶來的安全隱患后,研究人員們計劃挑戰下一個難題。按計劃,他們將敲除豬器官內會引起人類強烈免疫反應的基因,并插入一些能預防潛在毒性的基因。
      楊璐菡博士的導師,哈佛大學知名遺傳學家George Church教授也參與了這項研究。他樂觀估計,這項突破有望在兩年內,實現豬器官到人體的移植。將來,我們有望為大量患者提供肝臟、腎臟、肺、心臟等器官,甚至可以為糖尿病患者提供全新的胰臟。每天,都有22名患者在等待器官移植的過程中死去。能夠拯救這些患者,是一樁功德無量的事。

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